Disc Medicine anuncia el primer paciente inscrito en el ensayo clínico de fase 1/2 de Bitopertin en Diamond

Aug 02, 2023

WATERTOWN, Mass., 27 de julio de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), una empresa biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que padecen enfermedades hematológicas graves. enfermedades, anunció hoy que el primer paciente ha sido inscrito en el ensayo clínico de fase 1/2 de bitopertina patrocinado por los Institutos Nacionales de Salud para la anemia de Diamond-Blackfan (DBA). La bitopertina es un inhibidor del transportador de glicina 1 (GlyT1) en investigación, administrado por vía oral, diseñado para modular la biosíntesis del hemo.

"El inicio de este ensayo representa otro paso hacia la demostración del potencial de la bitopertina para abordar una amplia gama de afecciones hematológicas". dijo Will Savage, MD, Ph.D., director médico de Disc. “Estamos entusiasmados de probar el potencial del tratamiento de la DBA mediante la modulación de la síntesis de hemo con bitopertina, particularmente a la luz de nuestros recientes datos iniciales positivos de un ensayo abierto de bitopertina en la protoporfiria eritropoyética (PPE) en la EHA. Apreciamos el apoyo y el liderazgo del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre y esperamos continuar la colaboración en este ensayo”.

El estudio de fase 1/2 será un ensayo de un solo grupo de aumento de dosis de bitopertina en pacientes con DBA que tienen enfermedad resistente a los esteroides y/o recidivante o que no pueden tolerar los corticosteroides sistémicos. El estudio incluye un aumento de dosis planificado dentro de cada participante para evaluar continuamente la respuesta hematológica. Al finalizar el período de tratamiento principal, los pacientes pueden continuar con el tratamiento prolongado dentro del ensayo. Este estudio será realizado y financiado por los NIH en virtud de un Acuerdo Cooperativo de Investigación y Desarrollo (CRADA), bajo la dirección de la Dra. Cynthia Dunbar, MD, Investigadora Distinguida de los NIH y Jefa de la División de Biología de Células Madre Traslacionales, y Jefa de la Sección de Hematopoyesis Molecular. , NHLBI, con el Dr. David Young, MD, Ph.D., médico del personal del NHLBI como investigador principal.

El contenido de esta investigación es responsabilidad exclusiva de los autores y no necesariamente representa las opiniones oficiales de los Institutos Nacionales de Salud.

Acerca de la anemia Diamond-Blackfan

La anemia de Diamond-Blackfan (DBA) es un trastorno sanguíneo hereditario poco común caracterizado por la incapacidad de la médula ósea para producir glóbulos rojos. La incidencia de DBA es de aproximadamente 1:100.000 a 1:200.000 nacidos vivos cada año. Los pacientes generalmente son diagnosticados durante la infancia y comúnmente presentan anemia grave, palidez, fatiga y otras posibles anomalías. La DBA es crónica y requiere un tratamiento de por vida con corticosteroides y transfusiones de sangre, los cuales se asocian con toxicidades graves y complicaciones a largo plazo. La evidencia sugiere que la anemia de DBA puede ser causada por la acumulación de un exceso de hemo en los glóbulos rojos en desarrollo, que es tóxico y conduce a su muerte prematura. Los estudios preclínicos han demostrado que apuntar a niveles elevados de hemo tiene el potencial como estrategia terapéutica para la DBA.

Acerca de la bitopertina

La bitopertina es un inhibidor del transportador de glicina 1 (GlyT1) administrado por vía oral, en etapa clínica y en investigación, que está diseñado para modular la biosíntesis del hemo. GlyT1 es un transportador de membrana expresado en los glóbulos rojos en desarrollo y es necesario para suministrar suficiente glicina para la biosíntesis del hemo y favorecer la eritropoyesis. Disc planea desarrollar bitopertina como tratamiento potencial para una variedad de enfermedades hematológicas, incluidas las porfirias eritropoyéticas, donde tiene potencial para ser la primera terapia modificadora de la enfermedad. Actualmente hay dos ensayos clínicos de fase 2 en curso de bitopertina en pacientes con porfiria eritropoyética, incluido un ensayo abierto llamado BEACON y un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo llamado AURORA.

Bitopertin es un agente en investigación y no está aprobado para su uso como terapia en ninguna jurisdicción del mundo. Disc obtuvo los derechos globales de bitopertina en virtud de un acuerdo de licencia de Roche en mayo de 2021.

Acerca del disco

Disc Medicine (NASDAQ: IRON) es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica comprometida con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que padecen enfermedades hematológicas graves. Estamos creando una cartera de candidatos terapéuticos innovadores y potencialmente primeros en su clase que tienen como objetivo abordar un amplio espectro de enfermedades hematológicas centrándose en las vías biológicas fundamentales de la biología de los glóbulos rojos, específicamente la biosíntesis del hemo y la homeostasis del hierro. Para obtener más información, visite www.discmedicine.com.

Declaración de precaución del disco sobre declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas" dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, según enmendada, incluidas, entre otras, declaraciones expresas o implícitas relacionadas con las expectativas de Disc con respecto al momento y cierre de la oferta, y la uso previsto de los ingresos de la oferta. Las palabras "puede", "podrá", "podría", "debería", "espera", "planea", "anticipa", "pretende", "cree", "estima", "predice", "proyecto", "potencial", "continuar", "buscar", "objetivo" y expresiones similares tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras identificativas. Cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa se basa en las expectativas y creencias actuales de la administración y está sujeta a una serie de riesgos, incertidumbres y factores importantes que pueden causar que los eventos o resultados reales difieran materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en cualquier declaración prospectiva. declaraciones contenidas en este comunicado de prensa. Estos riesgos e incertidumbres incluyen fluctuaciones en el precio de las acciones de Disc, cambios en las condiciones del mercado, el cumplimiento de las condiciones de cierre habituales relacionadas con la oferta pública y otros riesgos identificados en nuestras presentaciones ante la SEC, incluido nuestro Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado. 31 de marzo de 2023 y en el suplemento del prospecto preliminar relacionado con la oferta presentada ante la SEC el 12 de junio de 2023. Le advertimos que no confíe indebidamente en ninguna declaración prospectiva, que se refiere únicamente a la fecha en que se realizó. . Renunciamos a cualquier obligación de actualizar o revisar públicamente dichas declaraciones para reflejar cualquier cambio en las expectativas o en los eventos, condiciones o circunstancias en las que dichas declaraciones puedan basarse, o que puedan afectar la probabilidad de que los resultados reales difieran de los establecidos en las declaraciones prospectivas.

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